بیماری ژنتیکی هموفیلی درمان می شود!

متخصصان علوم پزشکی در لندن با استفاده از ژن‌درمانی توانستند این اختلال را که موجب می‌شود خون نتواند انعقاد داشته و در نهایت باعث خونریزی بیشتر می‌شود، درمان کنند.

متخصصان در یک آزمایش به گروه کوچکی از بیماران مبتلا به هموفیلی ویروس‎هایی را که از نظر ژنیتکی دستکاری‌ شده بودند تزریق کردند. این ویروس‌‎ها دستورالعمل‌های از دست‌رفته ژنتیکی را به بدن بیماران منتقل کردند.

یک سال بعد از انجام این درمان، میزان پروتئین انعقادی در بدن 11 نفر از 13 بیماری که در این آزمایش شرکت کرده بودند به وضع عادی بازگشته است.

بیمارانی که با اختلال ژنتیکی هموفیلی متولد می‌شوند بدنشان قادر نیست نوع پروتئینی را تولید کند که برای انقعاد خون و جلوگیری از خونریزی لازم دارند.

جیک اومر، بیمار 29 ساله‌ای که شامل گروه آزمایشی بوده می‌گوید حالا احساس می‌کند که بدن جدیدی دارد. برای او حتی یک آسیب جزئی منجر به خونریزی شدید می‌شد. او می‌گوید زمانی که در کودکی دو دندانش را از دست داده بود، برای روزها پس از آن خونریزی داشت. حتی قدم زدن زیاد باعث خونریزی در مفاصل او و ایجاد ورم مفاصل در وی می‌شد.

جیک هر هفته نیاز به حداقل سه آمپول فاکتور8 داشت تا بتواند به زندگی عادی ادامه بدهد اما در فوریه 2016 میلادی فقط با یکبار تزریق ژن‌درمانی شد.

به گزارش بی‌بی‌سی، ویروس در درمان جدید مثل یک پستچی عمل می‌کند تا "دستورالعمل‌های ژنتیکی" را به کبد منتقل کند که سپس آنها شروع به تولید فاکتور8 یا همان پروتئین انعقادی می‌کنند.

گفته شده آزمایش‌های ببیشتری انجام خواهد شد تا دیده شود که آیا واقعا این درمان زندگی بیماران را تغییر می‌دهد. همچنین هنوز مشخص نیست که تاثیر ژن‌درمانی جدید بر بیماران تا چه مدتی باقی خواهد ماند.

ژن‌درمانی احتمال دارد که خیلی گران هم باشد. اما در حال حاضر هزینه فاکتور8 یک بیمار مبتلا به هموفیلی که مرتب از آن استفاده می‌کند به 135 هزار دلار در سال می‌رسد.